技術名稱 利用小分子藥物將人類纖維母細胞直接重編程為視網膜前驅細胞以治療感光細胞退化
計畫單位 中央研究院
計畫主持人 呂仁
技術簡介
本技術利用小分子藥物將人類纖維母細胞誘導為類視網膜前驅細胞,轉化效率高達42.8%,僅需5天。這項技術具有便利性和低成本的優勢,並無需基因改造或病毒介入。動物實驗驗證了其治療效果,且無腫瘤生成風險。相較於競爭對手只能拯救黑白視覺,本產品能夠恢復黑白和彩色視覺,為感光細胞退化疾病提供了新的治療選擇。
科學突破性
本技術相比基因治療,可治療不同基因型患者,無需基因改造和病毒介入,安全性更高;相比胚胎幹細胞技術,本技術製成的視網膜前驅細胞有潛力分化為視桿和視錐細胞,能同時恢復黑白與彩色視覺;相比胎兒衍生技術,使用成人細胞,避免倫理問題且可大規模製造;相比現有小分子誘導技術,效率更高且效果更好。
產業應用性
本技術基於細胞轉化和再生醫學最新進展,解決感光細胞退化導致的視力損失。其創新技術、高效轉化、簡便治療流程及多元視覺恢復體驗已通過動物試驗驗證。產品具潛在市場優勢,尤其在罕見疾病視網膜色素變性、黃斑部病變、糖尿病視網膜病變之治療方面,預估全球潛在收益高達4800億美元,台灣市場潛在收益45億美元。
關鍵字 眼科 細胞治療 小分子 細胞重編程 細胞轉分化 感光細胞退化 視網膜膜前驅細胞 黃斑部病變 糖尿病引起之視網膜病變 夜盲症
備註
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  • 賴培倫