技術名稱 治療多重系統退化症的新希望
計畫單位 國立臺灣大學
計畫主持人 賴文崧
技術簡介
MSA是一種成年發病且致命的神經退化疾病,臨床上表現非典型巴金森症,患者有動作障礙及自主神經失調症狀,發病至死亡平均9年,缺乏有效的治療藥物。團隊針對NMDA受體研發新成分藥物RS-D7有很高的安全性,能有效地改善MSA小鼠相關的動作及認知功能,已取得多國專利及完成技轉,可望為MSA治療開啟新希望。
科學突破性
MSA為迫切未被滿足的醫療需求。團隊突破傳統窠臼從DAO抑制劑著手,以臨床前動物模型搭配行為表現型技術以及神經機制探討,證實RS-D7可透過調節NMDA受體以及抑制發炎反應,有效改善MSA小鼠的運動協調功能以及認知缺損。RS-D7的研發成果為迄今仍無藥可治的多重系統退化症帶來新希望。
產業應用性
MSA迄今仍無藥可治,預估其藥物市場每年至少1.5億美元。RS-D7可望成為MSA第一線治療藥物,可有效改善相關運動與認知缺損問題,RS-D7陸續獲得國家新創獎與未來科技獎等肯定,擁有多國專利,並通過FDA孤兒藥資格,可使用快速審查加速發展。已順利技轉授權,即將進行人體臨床試驗,極具開發投資性。
關鍵字 多重系統退化症 共濟/運動失調 認知缺損 新藥研發 NMDA受體 d-胺基酸氧化脢抑制劑 罕病用藥 未被滿足的醫療需求 專利
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