此一重要的研究成果中，特別涵蓋多項概念驗證與研究技術突破，其中包括：1.兩種奈米技術的聯合策略作為有效的遞送平台，能夠將CRISPR/Cas9基因編輯材料送到血液細胞或是小鼠眼睛中；2.使用非病毒載體證明能高效率利用CRISPR/Cas9技術在長片段DNA序列的基因編輯。

結合奈米科技以及基因編輯技術提供革命性的通用新思路，為血液以及眼睛遺傳性疾病建立的新的治療模式。我們證明了奈米粒子攜載CRISPR-Cas9可治療小鼠視網膜的遺傳性疾病，鐮刀型貧血以及地中海貧血等遺傳性疾病。我們建立的奈米基因修正平台在治療遺傳性疾病擁有巨大潛力，可以推廣至更多遺傳性疾病等基因治療。

我們開發的基因治療技術不論是在血液或是動物都已經證明其效能，並具有高度的生物安全性，可以大量標準化生產。將為基因療法上帶來突破性的影響。此外，將展開合作以增強基因編輯療法的技術。進一步將開發用於更多遺傳性疾病的治療。

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