技術名稱 創新奈米基因修正與CRISPR/Cas9應用於遺傳性視網膜疾病之治療平台
計畫單位 國立陽明大學
計畫主持人 邱士華
技術簡介
奈米鑽石攜帶RS1基因編輯平台能夠進入人類iPSC並進行基因編輯;動物實驗也顯示此一平台確實能夠進入視網膜並編輯RS1基因,造成視網膜的型態發生改變。另外,XLRS病人誘導性幹細胞株的建立及體外”功能性立體3D視網膜”分化技術,可做為驗證療效的細胞模式平台。
科學突破性
1. 非病毒性,且生物相容性高
2. 易於代謝且可攜帶大片段CRISPR/Cas9組件
3. 在細胞或是在體內表達並進行基因編輯的釋放方法
4. 病人專一性的iPSC及體外功能性立體3D視網膜之建立
產業應用性
我們的技術是可治癒和高生物安全性的治療方式,並且藥物生產過程中,可大量標準化生產並保持藥物穩定。對於基因治療的方式將產生突破性的影響。中期將針對遺傳性疾病開發有效的治療藥物,同時以iPSC做為不同疾病的測試平台。長期則以技術交互授權的方式進行合作,以提升我國基因編輯治療的技術並擴大影響力。
關鍵字 遺傳性疾病 視網膜 奈米鑽石 人類誘導性幹細胞 CRISPR 基因治療 基因編輯 奈米藥物 非病毒載體 個人化醫療
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